進行性骨化性線維異形成症への新たな光、ソホノス®の日本発売開始

新たな治療薬、ソホノス®（パロバロテン）発売

進行性骨化性線維異形成症（Fibrodysplasia ossificans progressiva、通称FOP）は、筋肉や腱、靭帯といった軟部組織が異常に骨に変化してしまう進行性の希少疾患です。この病気は、患者の日常生活に大きな制約をもたらし、運動機能が徐々に低下していくことが特徴です。国内での患者数はおおよそ60名から84名とされ、非常に限られた像を持っています。

そんな中、2026年7月7日、IPSEN株式会社が、このFOPの治療薬ソホノス®（パロバロテン）の販売を開始したことは朗報と言えます。これは、日本で初めてのFOP治療薬となるもので、成人及び8歳以上の女児、10歳以上の男児に対象を絞っています。

IPSENの代表取締役社長である野田征吾氏は、「新たな治療選択肢を提供できることを心より嬉しく思います。患者さんの生活に少しでも影響を与えることができるよう、医療関係者と協力して尽力していきます」と語っています。これにより、患者とその家族の日常に対する負担が減少することが期待されています。

進行性骨化性線維異形成症（FOP）とは？

FOPは、非常に稀でありながらも、その影響は計り知れないものです。病気が進行するにつれ、患者の日常生活機能が著しく低下することが多く、特に胸郭周囲の異所性骨化が起きると、呼吸機能にも悪影響が及ぶことがあります。これにより、生命予後が悪化することも報告されています。

ソホノス®の作用機序と臨床試験の結果

ソホノス®は、経口投与が可能で、レチノイン酸受容体γ（RARγ）の選択的アゴニストとして作用します。RARγを介してSmad1/5/8のリン酸化を阻害し、骨形成を防ぐシグナル伝達を抑制することで、異所性骨化の形成を減少させることが期待されています。

このたびの承認は、国際共同第III相試験「MOVE試験」に基づいています。この試験では107人の患者を対象にした結果、ソホノス®を使用した患者群は、対照グループと比べて異所性骨化体積が年間換算で54%も減少したことが示されました。さらに、副作用としては皮膚や口唇の乾燥、成長期の子供に見られる早期骨端線の閉鎖などが報告されています。